Suhellen Oliveira Da Silva đang mang bầu 6 tháng khi phát hiện đứa con trong bụng mắc cùng một căn bệnh đã khiến đứa con đầu lòng của cô bị liệt và gần như bị câm.
Nhưng lần này, trên thế giới đã tồn tại một loại thuốc cho phép đứa con chưa sinh của cô có thể sống một cách bình thường.
Vấn đề duy nhất là chi phí cho phương pháp điều trị này lên tới 1,7 triệu USD đối với Brazil. Hệ thống y tế công ở Brazil, nơi Da Silva đang sinh sống, đã từ chối chi trả cho loại thuốc này.
Không chịu từ bỏ, cô Da Silva đã kiện lên tòa án và giành chiến thắng. Theo đó, một thẩm phán đã ra lệnh cho chính phủ mua loại thuốc điều trị cho người con thứ 2 của cô, Levi.
Levi, 2 tuổi, giờ đây có thể nói chuyện, vỗ tay và bò, những thứ mà người anh trai 10 tuổi Lorenzo của em không thể làm được.
Phương pháp điều trị trên, Zolgensma, là một loại thuốc truyền dùng một lần. Đây là một trong những thành quả của công nghệ trị liệu gene thế hệ mới, có hiệu quả cao với những người mắc các hội chứng di truyền, có thể đe dọa tính mạng của họ.
Nhà sản xuất loại thuốc trên, hãng dược phẩm Novartis, đã đàm phán với hệ thống y tế công cộng và doanh nghiệp bảo hiểm của nhiều quốc gia phát triển muốn mua loại thuốc này.
Khi doanh số bán thuốc đang chậm lại, công ty này đang thúc đẩy chính quyền các quốc gia có thu nhập trung bình trên thế giới như Brazil chi trả cho phương pháp điều trị trên. Tuy nhiên, hệ thống y tế của những nước này thường dễ bị tổn thương và không được cấp vốn đầy đủ.
Zolgensma, được dùng để điều trị chứng teo cơ tủy sống (S.M.A), một chứng rối loạn di truyền hiếm gặp, từng được coi là loại thuốc đắt đỏ nhất trên thế giới.
Quá trình phủ sóng loại thuốc này đối với các hệ thống y tế công và cái giá mà các quốc gia phải trả phải trả tiếp tục được theo dõi chặt chẽ. Trải nghiệm của Brazil với Zolgensma cho thấy những thách thức mà mức giá cao của phương thuốc này tạo ra đối với các chính phủ và hệ thống bảo hiểm có ngân sách hạn chế.
Sau hơn 100 vụ kiện thành công của các gia đình bệnh nhân, chính quyền Brazil vào tháng 12/2022 đã đồng ý mua loại thuốc Zolgensma cho những trẻ sơ sinh bị mắc S.M.A ở mức độ nghiêm trọng kể từ cuối năm nay.
Chi phí khổng lồ
Quốc gia Nam Mỹ đồng ý trả khoảng một triệu USD cho mỗi trường hợp mắc S.M.A, thấp hơn mức mà chính phủ các nước khác đang trả, nhưng vẫn là một khoản tiền lớn cho hệ thống y tế công của Brazil.
Trước khi đạt được thỏa thuận với Novartis, tính đến tháng 11/2022, các thẩm phán tại Brazil đã yêu cầu chính quyền nước này mua 102 liều Zolgensma với mức giá trung bình là 1,6 triệu USD mỗi liều.
Levi tham gia quá trình vật lý trị liệu sau khi sử dụng thuốc Zolgensma. Ảnh: New York Times.
Tại một cuộc họp của chính phủ về vấn đề này, nghị sĩ Adriana Ventura, tuy bày tỏ sự cảm thông với gia đình của người bệnh, khẳng định chính quyền Brazil không thể duy trì mức độ chi trả này.
Theo thỏa thuận với Novartis, chính quyền Brazil đồng ý cấp ngân sách để mua thuốc điều trị S.M.A cho 250 trẻ nhỏ trong vòng 2 năm tới. Trong trường hợp xấu nhất, quốc gia Nam Mỹ có thể phải bỏ ra 200 triệu USD trong 4 năm tới dành cho loại thuốc này.
Trong đó, chương trình nhà thuốc nhân dân của Brazil, cung cấp các loại thuốc điều trị hen suyễn và tiểu đường cho khoảng 21 triệu người, có ngân sách vào năm 2022 là 380 triệu USD.
Trong thập kỷ qua, các quốc gia phát triển trên thế giới ngày càng dành phần lớn chi phí dược phẩm để mua các loại thuốc đắt tiền, dùng để điều trị cho một phần nhỏ dân số. Những loại thuốc đặc biệt trên - dùng để chữa trị các loại bệnh nguy hiểm hiếm gặp - thường có mức giá khổng lồ và chiếm hơn một nửa chi phí dược phẩm của các quốc gia phát triển.
"Chúng ta không thể duy trì tình trạng trên. Hệ thống y tế công của các nước không có đủ kinh phí dành cho những loại thuốc này, ở mức giá mà các hãng dược phẩm đòi hỏi", Ruth Lopert, một chuyên gia kinh tế y tế của Đại học George Washington cho biết.
Có mức giá cao nhất trong những loại thuốc đặc biệt trên là các phương pháp điều trị gene như Zolgensma, với lời hứa loại bỏ những căn bệnh di truyền với chỉ một lần sử dụng.
Mức giá bán lên tới 2,1 triệu USD (khoảng 48,6 tỷ đồng) của Zolgensma tại Mỹ vào năm 2019, từng được cho là cao nhất thế giới, đã bị vượt qua bởi 4 loại thuốc khác. Hơn nữa, những phương pháp điều trị mới, với mức giá đắt đỏ tương tự, cũng sắp được công bố trong thời gian tới.
"Mọi người đều kỳ vọng những khám phá mới sẽ giúp điều trị những loại bệnh và hội chứng đe dọa đến tính mạng con người. Nhưng nếu phương pháp này phải được trả trong một lần và không được kéo dài, nó sẽ gây ra tác động tiêu cực", bác sĩ Steven Pearson, chủ tịch Viện nghiên cứu Lâm sàng và Đánh giá Kinh tế cho biết.
Quốc gia giàu có cũng gặp khó khăn
Ngay cả những quốc gia phát triển hàng đầu thế giới cũng gặp khó khăn để đảm bảo chi phí cho những loại thuốc đặc biệt như phương pháp điều trị gene.
Tại châu Âu, một sản phẩm mới được phê duyệt để điều trị một chứng rối loạn về thần kinh metachromatic leukodystrophy được đặt giá bán lên tới 3,9 triệu USD. Chính phủ Đức vào năm 2022 đã đồng ý trả khoản tiền 2,6 triệu USD cho loại thuốc này.
Tại Mỹ, doanh nghiệp công nghệ sinh học Bluebird Bio vào năm 2022 đã đặt giá 2,8 triệu USD cho loại thuốc điều trị chứng rối loạn máu beta thalassemia và 3 triệu USD cho liệu pháp điều trị bệnh rối loạn thần kinh có thể gây tử vong. Khi các quốc gia châu Âu từ chối trả mức giá mà Bluebird yêu cầu, hãng dược phẩm trên đã rút loại thuốc của công ty khỏi châu lục này.
Mặc dù vậy, mức giá cao của những loại thuốc điều trị gene hiếm khi bị chỉ trích. Điều này phản ánh mức độ hiệu quả của những phương pháp điều trị này.
Trong một số trường hợp, các bác sĩ còn gọi phương pháp điều trị gene là thuốc chữa. Các hãng dược phẩm có ít cơ hội để kiếm được lợi nhuận do đây là phương pháp điều trị một lần. Đôi khi, phương pháp điều trị gene một lần có giá thành thấp hơn tổng chi phí mà một bệnh nhân phải bỏ ra để chữa trị một loại bệnh trong suốt cuộc đời của người này.
Những loại thuốc đặc biệt như Zolgensma chiếm hơn một nửa ngân sách dành cho hệ thống y tế công của các nước phát triển. Ảnh: AP.
Tuy nhiên, với những nước có thu nhập trung bình, "nếu loại thuốc có hiệu quả ngay lập tức, nhưng ích lợi tài chính chỉ xảy ra sau một khoảng thời gian dài, người dân không thể trả cái giá trên", Rena Conti, chuyên gia kinh tế về y tế tại Đại học Boston cho biết.
Theo Tay Salimullah, quan chức của hãng dược phẩm Novartis, doanh nghiệp này đang đàm phán với các chính phủ và công ty bảo hiểm y tế trên toàn cầu. Trong một số trường hợp, Novartis cho phép khoản tiền dành cho phương pháp điều trị gene của hãng được chi trả theo nhiều đợt, hoặc giảm giá nếu loại thuốc này không có hiệu quả.
Cho đến nay, hãng dược phẩm của Thụy Sĩ đã kiếm được 3,7 tỷ USD từ Zolgensma, đặt mức giá khác nhau đối cho loại thuốc này tùy theo từng quốc gia. Hàn Quốc chỉ đồng ý trả 1,5 triệu USD cho mỗi liều thuốc này. Trong khi đó, chính phủ Argentina đồng ý thanh toán cho phương pháp điều trị gene trên với mức giá 1,3 triệu USD mỗi liều.
Một cơ hội thứ hai
Bất chấp giá thành cao, không thể phủ nhận tính cần thiết của những phương pháp điều trị gene dành cho các loại bệnh có tính di truyền.
Cho tới 6 năm trước, không có phương pháp điều trị bệnh S.M.A được phê chuẩn trên toàn thế giới. Căn bệnh này ảnh hưởng đến một trường hợp cho mỗi 10.000 trẻ sơ sinh trên toàn cầu. Với những đứa trẻ bị mắc S.M.A ở mức nghiêm trọng, cha mẹ của các em được khuyên nên chuẩn bị cho việc con của họ sẽ không sống sót.
Zolgensma và 2 loại thuốc khác được phê duyệt vào năm 2016 đã cho những bệnh nhân mắc S.M.A một cơ hội thứ 2. "Giờ đây tôi có thể nói với các bậc cha mẹ hãy chuẩn bị khoản kinh phí để con họ có thể vào đại học vì những đứa trẻ này sẽ một tương lai tươi sáng", bác sĩ Thomas Crawford, người điều trị cho các bệnh nhân mắc S.M.A tại bệnh viện Johns Hopkins ở Mỹ cho biết.
Các nghiên cứu cho thấy Zolgensma giúp ngăn chặn việc mất đi các tế bào thần kinh điều khiển chức năng vận động ở trẻ sơ sinh, cho các em một cuộc sống tốt hơn. Nếu được truyền ngay sau khi sinh, những đứa trẻ này có thể không bị tật nguyền.
Đối với trẻ em được điều trị bằng Zolgensma khi còn nhỏ, các em có thể không phải sử dụng ống cho ăn, hoặc bị đặt nội khí quản khi lớn lên. Những đứa trẻ này cũng có thể giữ lại một phần khả năng vận động thay vì bị liệt toàn thân.
Với Da Silva, khi nhìn thấy 2 đứa con của mình, cô lại được gợi nhắc về tính hiệu quả của những loại thuốc như Zolgensma. Khoảnh khắc hạnh phúc nhất của người phụ nữ Brazil là khi Levi ấn tay lên má của cô và gọi "mẹ ơi" như những đứa trẻ khác.
"Levi nói chuyện như một đứa trẻ bình thường, không bị mắc S.M.A", cô chia sẻ.
